“약은 이미 있습니다. 다만, 그 약을 늦지 않게 쓰게 해달라는 것입니다.”
한국발작성야간혈색소뇨증환우회(대표 임주형)는 28일 국회의원회관 제11간담회의실에서 열린 「발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료 접근성 강화를 위한 정책 토론회」에서 PNH 환자가 필요한 시기에 치료를 시작하고 안정적으로 이어갈 수 있도록 급여기준을 개선해 달라고 요청했다. 토론회는 최보윤 국회의원이 주최하고 (사)한국희귀·난치성질환연합회와 한국발작성야간혈색소뇨증환우회가 공동 주관했다.
PNH는 적혈구가 파괴되는 용혈이 지속되며 혈전증과 신장 손상 등 중대한 합병증으로 이어질 수 있는 희귀 혈액질환이다. 보체억제제 치료가 가능하지만, 현행 급여기준에서는 PNH 진단과 용혈 확인 외에도 정해진 요건을 충족해야 건강보험을 적용받을 수 있다. 환우회는 이로 인해 일부 환자가 합병증이 발생하기 전 필요한 치료를 시작하는 데 어려움을 겪고 있다고 설명했다.
이날 환자 발제를 맡은 임주형 대표는 「PNH 환자의 치료 여정과 급여기준 개선 과제」를 주제로 환자들이 치료를 기다리고 이어가는 과정에서 겪는 어려움을 전했다. 임 대표는 “서류에는 ‘급여기준 미충족’ 이라는 짧은 문장으로 남지만, 환자에게는 몸의 변화를 걱정하며 치료를 시작할 수 있을지 기다려야 하는 시간”이라고 말했다.
임 대표는 한 환자의 치료 사례도 소개했다. 이 환자는 2012년 치료제 급여 적용 소식을 들었지만 당시 기준을 충족하지 못해 2013년 7월, 신장기능이 악화된 뒤 첫 치료를 시작했다. 치료로 용혈은 조절됐으나 신장기능은 회복되지 않았고, 2020년 11월부터 주 3회 혈액투석을 받고 있다. 2022년에는 투석을 계속 받고 있다는 이유로 치료 중단 통보를 받았으며, 이후 폐동맥고혈압이 확인된 뒤 다시 치료받게 됐다.
임 대표는 “환자는 자신이 할 수 있는 치료를 받으며 살아왔을 뿐인데, 계속해서 몸이 얼마나 나빠졌는지를 증명해야 했다”며 “이 사례가 또 다른 환자에게 반복되지 않도록 치료 시작과 지속 기준을 함께 살펴봐 달라”고 요청했다.
환우회는 이날 ▲중대한 합병증이 발생하기 전 환자의 상태와 의료진 판단에 따라 필요한 치료를 시작할 수 있도록 급여기준 개선 ▲치료 지속의 필요성을 종합적으로 판단해 필요한 치료를 안정적으로 이어갈 수 있도록 보장 ▲환자와 의료진의 의견을 반영한 급여기준 재검토 등 세 가지 과제를 제안했다.
또한 환우회와 (사)한국희귀·난치성질환연합회는 PNH 치료 접근성 개선을 바라는 5,040명의 서명이 담긴 청원서를 최보윤 의원에게 직접 전달했다. 임 대표는 “환자들이 바라는 것은 특별한 삶이 아니라 일하고, 가족과 함께하며, 앞으로의 계획을 세울 수 있는 평범한 일상”이라며 “지킬 수 있는 건강이 남아 있을 때 치료받을 수 있도록 해달라”고 말했다.
이어진 종합토론은 삼성서울병원 장준호 교수가 좌장을 맡았다. 서울성모병원 혈액내과 박실비아 교수, 한국희귀난치성질환연합회 정진향 사무총장, 보건복지부 보험약제과 강준혁 과장, 건강보험심사평가원 약제관리실 이소영 실장, 코리아헬스로그 유지영 국장, PNH 환우 윤진영 씨가 참여해 치료 접근성 개선 방안을 논의했다.
정진향 한국희귀난치성질환연합회 사무총장은 PNH 환자가 치료를 시작하기 위해 합병증 발생을 기다려야 하고, 치료를 시작한 뒤에도 빈혈과 수혈 부담이 지속될 경우 필요한 추가 치료에 접근하기 어렵다는 ‘두 번의 치료 공백’을 지적했다.
정 사무총장은 “신속등재는 환자가 치료를 기다리는 시간을 줄이는 정책이어야 한다”며 “기존 치료제가 있다는 이유만으로 환자의 치료가 충분하다고 판단하지 말고, 현재 치료로 해결되지 않는 어려움도 살펴봐 달라”고 말했다. 이어 급여기준을 재검토하는 과정에 환자와 환자단체의 경험이 실질적으로 반영돼야 한다고 강조했다.
는 28일 국회의원회관 제11간담회의실에서 열린 「발작성야간혈색소뇨증(PNH) 치료 …');)
