식품의약품안전처(처장 오유경)는 수입 희귀질환 치료제 ‘칼소디주(토퍼센)’를 8월 20일 허가했다고 밝혔다.
이 약은 과산소 디스뮤타아제 1(SOD1)* 유전자 변이가 있는 근위축성 측삭경화증** 환자의 SOD1 mRNA에 결합하여 변형된 단백질(SOD1) 합성을 감소시키는 핵산 치료제로, 적절한 치료제가 없는 SOD1 유전자 변이 근위축성 측삭경화증 성인 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.
* 과산소 디스뮤타아제 1(Superoxide Dismutase 1, SOD1): 항산화 작용을 하는 단백질로서 활성산소로부터 신경세포 손상을 막아주는 효소로 돌연변이 시 신경질환 유발
** 근위축성 측삭경화증(amyotrophic lateral sclerosis, ALS): 근육이 약해지고 점차 운동실조에 이르는 중증 희귀질환
식약처는 이 치료제를 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호 제품으로 지정한 후, 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 지원하였다.
식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제를 신속하게 심사‧허가하여 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 계획이다.
