- 선정된 5개 약제의 신속등재 기간을 준수하고, 사후평가와 기존 치료 환자 보호장치를 철저히 마련해야 한다.
- 선정되지 않은 약제의 건강보험 등재를 위한 노력도 계속되어야 한다.
- 신속등재 시범사업의 성패는 선정 이후의 성과에 달려 있다.
보건복지부는 오늘 11월 6일 ‘희귀질환 치료제 신속등재 시범사업’의 대상 약제로 전신 농포성 건선 치료제 스페비고주, 뒤쉔 근디스트로피 치료제 아감리현탁액, 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제 조엔자정, 근위축성 측삭경화증 치료제 칼소디주, 원발성 담즙성 담관염 치료제 아이커보정 등 5개 약제를 선정했다고 발표했다.
한국환자단체연합회(이하 환자단체연합회)는 희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 신속등재 시범사업이 대상 약제 선정이라는 첫 단계를 마친 것을 환영한다. 다만 14개 신청 약제 가운데 5개만 선정된 것은 해당 치료제를 기다려 온 환자들에게 아쉬운 결과다. 선정되지 않은 약제에 대해서도 기존 건강보험 급여평가 절차를 통한 등재 노력이 계속되어야 한다.
이번 선정으로 신속등재 시범사업은 본격적인 실행 단계에 들어섰다. 이제 중요한 것은 선정된 약제가 실제 건강보험에 등재되기까지 얼마나 걸리는지, 그리고 등재 이후 사후평가와 환자 보호가 제대로 이루어지는지다.
정부 발표에 따르면 선정된 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 건강보험 등재 신청을 완료해야 한다. 그러나 등재 신청이 곧 건강보험 적용을 의미하는 것은 아니다. 정부는 신청 이후 평가와 계약 절차가 지연되지 않도록 관리하고, 당초 목표로 제시한 신속등재 기간이 지켜지도록 해야 한다. 환자들이 실제로 건강보험을 적용받아 치료를 시작할 수 있는 시점까지 확인하는 것이 중요하다.
신속등재 시범사업은 등재 전 비용효과성 평가를 사후평가로 전환하는 새로운 방식인 만큼, 선정 과정에서 검토한 사후평가계획과 환자 치료보장 계획이 제대로 이행되어야 한다. 제약사는 사후평가에 필요한 임상자료를 충실히 제출하고, 정부는 평가 결과에 따른 약가와 급여조건 조정이 적절하게 이루어지도록 관리해야 한다. 특히 사후평가 결과에 따라 급여조건이 변경되더라도 기존 치료 환자가 치료를 중단하거나 과도한 경제적 부담을 떠안지 않도록 구체적인 보호방안을 마련해야 한다.
보건복지부는 향후 시범사업 운영 결과를 바탕으로 신속등재 제도화 방안을 마련하고, 필요하면 2차 시범사업도 검토하겠다고 밝혔다. 환자단체연합회는 첫 시범사업이 당초 취지에 맞게 운영되고, 그 과정에서 확인되는 문제를 보완해 향후 제도 개선으로 이어지기를 기대한다. 아울러 항암제를 비롯한 중증질환 치료제의 건강보험 등재기간 단축도 함께 추진해야 한다.
희귀질환 치료제 신속등재 시범사업의 성과는 선정된 약제의 수가 아니라 환자가 필요한 치료제를 얼마나 빨리, 안정적으로 사용할 수 있게 되었는지로 평가받아야 한다. 정부와 제약사, 관련 기관이 각자의 역할을 다해 이번에 선정된 5개 약제가 신속하게 건강보험에 등재되고, 사후평가와 환자 보호장치도 차질 없이 운영되기를 기대한다.
2026년 11월 06일
한국환자단체연합회
(한국백혈병혈액암환우회, 한국GIST환우회, 한국신장암환우회, 암시민연대, 한국선천성심장병환우회,
한국건선협회, 한국1형당뇨병환우회, 한국신경내분비종양환우회, 한국PROS환자단체, 한국파킨슨희망연대)
