글로벌 중견 바이오제약사 입센(Ipsen)이 희귀 간 질환 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, 이하 PBC) 치료제 아이커보®(IQIRVO®, 성분명 엘라피브라노)의 새로운 임상 연구 결과를 발표했다. 연구 결과, 아이커보® 치료를 받은 PBC 환자의 85%가 알칼리성 인산분해효소(ALP) 정상화에 도달했으며, 위약군 23% 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다(p<0.0001). 이는 단순한 임상시험 성공 이상의 의미로, 최근 국제 간 학계에서 중요하게 여기는 간 손상과 질환 진행을 반영하는 ALP 수치를 ‘감소’에서 ‘정상화’로 희귀 간 질환 치료 패러다임이 변화할 수 있는 가능성을 시사한 것으로 평가된다.
PBC는 면역 체계 이상으로 인해 간 안의 작은 담관이 지속적으로 손상되는 만성 진행성 희귀 간 질환이다. 질환이 진행되면 간 섬유화와 간경변, 간부전으로 이어질 수 있으며 일부 환자는 간이식이 필요하게 된다.
또한 환자들은 질환이 진행되는 과정에서 극심한 가려움증(소양증 pruritus), 만성 피로(fatigue), 수면 장애 등을 경험하는데, 이러한 증상은 길게는 수십년간 환자들의 일상 생활과 직장, 사회 활동에까지 영향을 미치며 삶의 질을 크게 저하시키는 대표적인 희귀 간 질환이다.
ALP는 담즙 정체와 간 손상 정도를 반영하는 대표적인 지표로, 수치가 높을수록 질환이 지속적으로 진행되고 있을 가능성이 높다는 것을 의미한다. 반대로 ALP가 정상 범위에 가까워질수록 더 나은 장기 예후를 기대할 수 있으며, 최근 국제 간학계는 ‘ALP 정상화’를 PBC 치료의 핵심 목표로 제시하고 있는 추세다. ALP를 단순히 낮추는 수준을 넘어 정상 범위까지 회복시키는 것이 질환 진행을 늦추고 향후 간경변, 간부전, 간이식 위험을 줄여준다는 데 학계가 주목하고 있다.,,i)ii)iii)
이번 아이커보®의 임상 결과에 대해 미국 워싱턴주립대학교 의과대학 교수인 크리스 카우들리(Kris Kowdley) 박사는, “ALP를 정상 범위로 유지하는 환자들이 가장 좋은 결과를 보인다는 사실이 확인되면서 PBC 치료 목표는 ALP 감소를 넘어 정상화를 향하고 있다”며 “이번 연구는 ALP 정상화가 실제로 달성 가능한 목표임을 보여준다”고 말했다.
또한 입센의 글로벌 연구개발 총괄(Head of R&D)인 크리스텔 위게(Christelle Huguet) 박사는, “ALP 정상화는 단순한 생화학적 수치 변화가 아니라 간이식 필요성을 지연시키고 환자의 예후를 개선하기 위한 중요한 치료 목표”라며 “이번 결과는 아이커보®가 PBC 환자들의 ALP 정상화 달성을 지원할 수 있는 잠재력을 보여주는 중요한 근거”라고 설명했다.
아이커보®는 미국, 유럽연합(EU), 영국 등 주요 국가에서 승인돼 사용되고 있으며, 장기 추적 연구를 통해 지속적인 효과와 안전성 데이터가 축적되고 있다. 또한 극심한 피로와 가려움증 등 환자들이 실제로 경험하는 증상 개선 가능성도 제시하고 있다. 이번 연구는 상대적으로 ALP 상승 정도가 높지 않은 환자군에서도 높은 ALP 정상화율을 확인함으로써, 최근 국제 의료계가 강조하고 있는 ‘목표 기반 치료(Treat to Target)’ 전략을 뒷받침하는 근거를 추가했다는 평가를 받고 있다.
입센은 이번 연구 결과를 향후 주요 국제 학술대회에서 발표하고 규제기관에 제출할 계획이다. 국내에서는 작년 2025년 7월 식품의약품안전처 허가를 취득한 상태이며, 입센코리아는 현재 아이커보®의 건강보험 급여를 추진하고 있다.
ELSPIRE 3b상 임상시험 소개
ELSPIRE는 원발성 담즙성 담관염(PBC)의 기존 1차 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 충분히 반응하지 않거나 내약성이 없는 성인 환자를 대상으로, 엘라피브라노(elafibranor)의 유효성과 안전성을 평가하기 위해 진행된 제3b상, 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조 임상시험(NCT06383403)이다.
이 연구에는 10개국에서 총 92명의 환자가 등록됐으며, 기저 ALP(알칼리성 인산분해효소) 수치가 정상 상한치(ULN)의 1~1.67배 수준인 환자들이 포함됐다. 환자들은 2:1 비율로 아이커보®(IQIRVO®) 80mg 1일 1회 투여군 또는 위약군에 무작위 배정됐다.
본 연구의 1차 평가변수는 치료 52주 시점의 ALP 정상화율이었으며, 연구 결과는 치료 기간 동안 아이커보® 투여군 62명과 위약 투여군 30명을 비교해 ALP 정상화 달성 여부를 평가한 데이터를 기반으로 분석됐다.
회사소개: 입센(Ipsen)
입센은 종양학, 희귀 질환 및 신경과학의 세 가지 치료 분야에서 환자에게 혁신적인 의약품을 제공하는 데 중점을 둔 글로벌 바이오 제약회사다. 입센은 외부 개방혁신을 통해 파이프라인을 확장하고 있으며, 이는 입센의 지난 100여 년의 개발 경험과 함께, 미국, 프랑스 및 영국 등 글로벌 허브의 지원을 통해 이뤄지고 있다. 입센은 40개국 이상에 지사를 두고 있으며, 전 세계적으로 파트너십을 통해 100개국 이상의 환자에게 의약품을 공급하고 있다. 입센은 프랑스 파리(Euronext: IPN)와 미국(ADR: IPSEY)에 상장되어 있으며, 자세한 내용은 ipsen.com에서 참조할 수 있다.
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