식품의약품안전처(처장 오유경) 소속 식품의약품안전평가원(원장 강석연)은 희귀·중증질환 치료제의 신속한 제품화를 지원하는 글로벌 혁신제품 신속심사지원체계(GIFT)*에 환자의 경험과 관점을 체계적으로 반영하기 위해 ‘의료제품의 우선심사 지정신청 시 고려사항(민원인안내서)’을 8월 28일 개정했다고 밝혔다.
* GIFT(Global Innovative product on Fast Track): 생명을 위협하는 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제 중 혁신성이 뛰어난 글로벌 혁신 의료제품을 신속하게 심사하는 제도
이번 개정은 식의약 안심과제 일환으로 추진되었으며, 임상시험 결과만으로는 충분히 파악하기 어려운 희귀·중증질환 환자의 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료과정에서의 어려움 등 환자의 실제 경험자료를 GIFT 지정 단계에서 활용하기 위해 진행되었다.
민원인 안내서의 주요 개정 내용은 GIFT 지정 신청서에 환자경험자료* 체크리스트를 신설해 업체가 자료의 유형과 제출 여부 등을 표시하고 환자경험자료를 함께 제출할 수 있는 절차를 마련하고, GIFT 지정 대상인 ‘심각한 중증질환’에 대한 상세 설명 등을 추가했다.
* 환자경험자료(Patient Experience Data, PED): 질환이나 치료과정에서 환자가 경험하는 증상, 기능 상태, 삶의 질, 치료경험 등 환자의 경험과 관점을 파악하기 위해 수집된 자료(환자보고결과(PRO) 등 임상결과 평가자료, 환자선호도연구, 환자·보호자 인터뷰등 질적연구, 환자참여활동을 통해 수집된 자료 등이 포함)
식약처는 그 간 GIFT 지정 심사 시 질환의 중대성, 대체 가능한 의약품 유무 및 대체 가능한 의약품 대비 안전성·유효성 개선 여부 등을 중심으로 지정요건을 검토해 왔다. 이번 개정으로 업체가 환자경험자료를 추가로 제출하는 경우 희귀·중증질환의 중대성과 신청 품목의 유익성·위해성을 평가하는 데 참고자료로 활용할 수 있게 된다.
식약처는 이번 개정을 통해 업체가 GIFT 지정에 대한 이해도와 심사 예측성을 확보하는데 도움이 될 것으로 기대하며, 의약품의 사용 주체인 환자의 경험과 관점을 GIFT 지정 심사 과정에 체계적으로 반영하고 희귀·중증질환 환자와 가족이 실제 체감가능한 치료제가 신속하게 허가될 수 있도록 지원할 계획이다.
자세한 내용은 ‘식약처 대표 누리집(www.mfds.go.kr) → 법령/자료 → 법령정보 → 공무원지침서/민원인안내서’에서 확인할 수 있다.
