한국발작성야간혈색소뇨증(PNH) 환우회(회장 임주형)는 23일 보건복지부에 보이데야(성분명 다니코판)의 신속한 건강보험 등재를 요청하는 공식 의견서를 제출했다고 밝혔다. 이번 의견서는 기존 치료에도 지속적인 빈혈과 극심한 피로, 반복적인 수혈 부담을 겪는 환자들의 미충족 치료 수요를 알리고, 신속한 급여 적용을 촉구하기 위해 마련됐다.
PNH는 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 희귀 혈액질환으로, 심각한 빈혈과 혈전증 등 생명을 위협하는 합병증을 유발할 수 있다. 울토미리스 등 C5 억제제의 도입으로 환자들의 생존과 치료 환경은 크게 개선됐지만, 일부 환자에서는 치료 중에도 혈관외용혈(EVH, 적혈구가 비장·간 등 혈관 밖에서 파괴되는 현상)이 발생해 빈혈과 피로, 수혈 부담이 남아 있다.
환우회는 의견서를 통해 "치료제를 사용하고 있다는 사실이 곧 충분한 치료를 받고 있다는 의미는 아니다"라며, 기존 치료에도 해결되지 않는 증상이 있다면 이를 개선할 수 있는 추가적인 치료 기회가 보장돼야 한다고 강조했다.
특히 새로운 치료제가 등장했다고 해서 모든 환자의 문제가 해결되는 것은 아니라고 지적했다. 혈전증 이력이 있거나 혈전 위험이 높은 환자, 기존 C5 억제제로 혈관내용혈이 안정적으로 조절되고 있는 환자에게는 현재 치료를 유지하는 것이 중요하며, 다른 약제로 전환하는 것이 반드시 적절하지 않을 수 있기 때문이다. 실제 치료제 전환 이후 돌발성용혈(BTH, 치료 중 갑작스럽게 용혈이 나타나는 현상)이 발생해 기존 치료로 복귀한 사례도 보고되고 있다.
보이데야는 기존 C5 억제제 치료를 유지한 채 병용해, 치료 중에도 남는 혈관외용혈을 조절하는 부가요법이다. 임상시험에서 혈색소 수치 개선과 수혈 부담 감소가 보고됐다. 환우회는 현재 치료의 안정성을 유지하면서 남아 있는 증상을 추가로 관리할 수 있다는 점에서, 보이데야가 일부 PNH 환자에게 중요한 치료 선택지가 될 수 있다고 설명했다.
환우회는 의견서에서 △보이데야의 신속한 건강보험 등재 △환자별 질환 상태와 치료 필요성을 고려한 치료 선택권 보장 △지속성 빈혈 및 수혈 필요성 등 실제 치료 상황을 반영한 합리적인 급여기준 마련 등 세 가지를 요청했다. 아울러 정부가 추진하는 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 환영의 뜻을 밝히며, 제도가 실질적인 치료 접근성 개선으로 이어져야 한다는 입장을 전했다.
임주형 환우회장은 "저 역시 보이데야를 사용하고 있는 환자로서, 이 치료제가 PNH 환자들의 치료와 삶의 질 개선에 얼마나 중요한 역할을 할 수 있는지 직접 체감하고 있다"며 "기존 치료에도 여전히 빈혈과 피로로 고통받는 환자들에게 보이데야는 단순히 또 하나의 치료제가 아닌, 일상을 되찾을 수 있는 소중한 치료 선택지"라고 말했다.
이어 "신속등재 시범사업이 제도적 시도에 그치지 않고, 실제 치료가 절실한 환자들에게 실질적인 도움이 되기를 바란다. 보이데야가 신속하게 건강보험에 등재되어 더 많은 환자들이 경제적 부담을 덜고 필요한 치료를 받을 수 있기를 간절히 희망한다"고 강조했다.
끝으로 환우회는 "희귀질환 환자에게 중요한 것은 치료제의 숫자가 아니라, 자신의 상태에 적합한 치료를 실제로 받을 수 있는 기회"라며, 정부의 적극적인 검토를 당부했다.
 환우회, 보이데야 신속등재 요청 의견서 보건복지부에 전달','https://www.h-money.co.kr/news_view.jsp?ncd=63647','https://www.h-money.co.kr/news/upload/1793014601881_c.jpg','한국발작성야간혈색소뇨증(PNH) 환우회(회장 임주형)는 23일 보건복지부에 보이데야(성분명 다니코판)의 신속한 건강보험 등재를 요청하는 공식 의견서를 제출했다고 밝혔다. 이번 의견서는 기존 치료에도 …');)
