한국아스트라제네카㈜(대표이사 전세환)는 10일 울토미리스주(성분명: 라불리주맙)의 비정형 용혈성 요독증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, 이하 aHUS) 국민건강보험 급여 적용을 기념해 기자간담회를 개최하고, aHUS 조기 치료의 중요성과 울토미리스주의 임상적 가치를 전달했다.

aHUS는 면역 시스템의 보체가 유전적 결함으로 인해 과활성화되며 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy Syndrome, TMA)을 유발하는 급성 희귀질환이다. 이로 인해 여러 장기, 특히 신장에 심각한 손상을 초래할 수 있다. 

이날 간담회에는 연세대학교 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수와 한국아스트라제네카 의학부 이형두 상무가 연자로 참여해 ▲aHUS 질환 치료의 새로운 옵션 ‘울토미리스’, 그리고 앞으로 나아가야 할 길 ▲aHUS 치료에서 울토미리스의 ‘Immediate, Complete, Sustained’의 임상적 가치를 설명했다.

김진석 교수는 aHUS의 질환 특성과 위험성을 설명하며, 솔리리스주를 잇는 새로운 치료 옵션으로서 울토미리스주의 혜택을 소개했다. 그는 “울토미리스주는 솔리리스주의 기본 구조에서 4개의 아미노산을 변경해 개발된 후속 치료제로, 기존 솔리리스주의 2주 간격 투여와 달리 반감기가 4배 이상 연장되어 환자의 투여 편의성을 크게 높였다”고 설명했다.

이어 “울토미리스주는 연령에 관계없이 aHUS 환자에서 유의미한 치료 효과를 보였다”며, “보체 억제제 치료 경험이 없는 성인 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 311에서는 치료 26주 차에 53.6%의 환자에서 혈소판, LDH 수치 등 TMA 관련 지표의 개선이 확인되었으며, 혈청 free C5 농도를 0.5 μg/ml 미만으로 유지해 지속적인 말단 보체 억제 효과를 확인했다. 또한, 소아 환자를 대상으로 한 임상 3상 연구 Study 312에서는 치료 50주 차에 94.4%의 환자에서 TMA가 완전히 사라지는 결과를 보였다”고 덧붙였다.

김 교수는 “솔리리스주에서 울토미리스주로 전환한 소아 aHUS 환자를 대상으로 한 연구에서도 1년간 신장 및 혈액학적 지표가 안정적으로 유지돼 약제 전환의 유효성이 확인되었다”며, “특히 효과는 유지되면서도 투여 간격이 길어진 점이 aHUS 환자들에게 큰 편의를 제공해 울토미리스주의 급여 적용은 환자와 가족 모두에게 매우 고무적인 소식”이라고 강조했다.

한국아스트라제네카 희귀질환사업부 김철웅 전무는 “울토미리스주의 aHUS 보험 급여 적용으로 환자들이 안정적인 치료 환경에서 일상을 기대할 수 있는 기회가 열렸다”며, “특히 울토미리스주는 투여 간격이 기존 솔리리스주 대비 크게 늘어나 환자와 보호자 모두에게 치료 편의성을 제공하는 것이 큰 장점이다”라고 말했다. 이어 그는 “aHUS 환자들이 울토미리스주의 치료 혜택을 더 쉽게 누릴 수 있도록 보험 급여 조건 및 치료 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.

한편, 울토미리스주는 최근 혈전성 미세혈관병증(TMA)과 신장 손상을 동반한 aHUS 환자에서 건강보험 급여를 받았다. 이를 통해 증상이 급격히 악화되어 말기 신장 질환(ESRD)으로 이어질 수 있는 aHUS 환자들의 치료 접근성이 개선될 것으로 기대되고 있다.

관련해 김 교수는 “aHUS는 급성 희귀질환으로, 짧은 시간 내 증상이 급격히 악화될 수 있어 신속한 치료가 필수적이다”라며, “새로운 치료 옵션인 울토미리스주의 도입으로 의료진으로서 환자들에게 희망을 줄 수 있어 매우 기쁘다”고 말했다. 이어 그는 “다만, 여전히 솔리리스주와 마찬가지로 치료제 사용을 위해 사전심의를 거쳐야 하는 제약이 있다”며, “aHUS 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있도록 제도적인 개선이 같이 수반되었으면 한다”고 덧붙였다.(보도자료 출처 : 한국아스트라제네카)