한국환자단체연합회는 허가-평가-협상 병행제도 시범사업 1호 약제인 신경모세포종 치료제 콰지바주의 건강보험 등재를 환영한다.

2024년 12월 1일부터 허가-평가-협상 병행제도 시범사업의 1호 약제인 신경모세포종 치료제 콰지바주 4.5mg/mL(성분명: 디누툭시맙베타)가 건강보험에 신규 등재되었다. 콰지바주는 고위험군 및 재발성 신경모세포종 환자들에게 필수적인 치료제다. 신경모세포종은 원시 신경능 세포에서 유래하는 악성 종양으로, 대부분 5세 미만 소아에게 발병한다. 환자는 예후 인자에 따라 저위험군, 중간위험군, 고위험군으로 분류된다.

 

콰지바주의 건강보험 급여 기준은 만 12개월 이상 만 20세 미만의 신경모세포종 환자를 대상으로 하며, 유도 화학요법 이후 부분반응 이상을 보인 뒤 조혈모세포 이식을 받은 고위험군 환자 중 INSS(International Neuroblastoma Staging System)기준 4기이거나, INSS 2-3기이면서 MYCN 유전자 증폭이 있는 경우 투여 대상에 포함된다. 또한, 재발성 또는 불응성 신경모세포종 환자에게도 투여 가능하며, 이전에 항-GD2 요법 치료를 받은 이력이 없어야 한다.

 

콰지바주는 의약품 경제성평가 자료 제출 생략 대상 약제로, 임상적 유용성과 건강보험 재정 영향을 고려하여 정부와 (주)레코르다티코리아는 환급형·총액제한형·성과기반환급형 총 세 가지 유형의 위험분담제 적용에 합의했다. 콰지바주의 건강보험 적용을 받는 환자는 연간 약 37명으로 예상되며, 환자 한 명당 연간 치료비는 약 3억 4,448만 원으로 본인부담금은 약제비의 5%인 약 1,722만 원으로 줄어들며, 본인부담상한제 적용 시 약 1,050만 원으로 추가 경감될 것으로 예상된다. 이로써 그동안 고액의 약제비 부담으로 치료받지 못했던 신경모세포종 환자들에게 치료의 길이 열리게 되었다.

 

허가-평가-협상 병행제도 시범사업의 1호 약제인 콰지바주의 건강보험 등재 과정에서 건강보험심사평가원은 품목허가 전에 급여기준을 마련하는 새로운 접근을 시도했다. 올해 5월 29일 열린 제4차 암질환심의위원회에서 급여기준을 설정하였고, 이후 올해 6월 19일에는 식품의약품안전처로부터 정식 품목허가를 받았다. 올해 8월 8일 열린 제8차 약제급여평가위원회에서는 콰지바주가 비급여 판정을 받았으나, 해당 제약사의 재신청과 약제급여평가위원회의 재심의를 통해 우여곡절 끝에 급여 적정성을 인정받았다. 또한, 약제급여평가위원회 통과 전 사전협의를 통해 약가협상 기간을 기존 60일에서 30일로 단축해 약가협상도 신속히 진행되었다.

 

2023년 10월 26일 급여 신청 이후 2024년 12월 1일까지 약 13개월 만에 이루어진 콰지바주의 건강보험 등재는 신속등재 제도의 가능성을 보여주는 사례지만, 등재까지 걸린 시간이 여전히 길다는 점에서 개선이 필요하다. 콰지바주의 등재 과정에서 해당 제약사에 7차례에 걸친 자료 보완 요청이 이루어졌으며, 이는 전체적인 절차 지연의 주요 원인이라고 볼 수 있다. 해당 제약사가 적극적으로 협조했다면 5~6개월 만에 등재가 이루어질 수 있었다는 점에서 제약사는 자료 제출에 더욱 신속하고 책임감 있게 임해야 할 것이다.

 

한국환자단체연합회는 이번 콰지바주의 건강보험 등재가 생명과 직결된 신약의 신속한 환자 접근권 보장을 위한 중요한 첫걸음이라고 평가한다. 이를 계기로 신속등재 제도가 정착되어 환자들이 적시에 치료를 받을 수 있는 환경이 조성되어야 하며, 이는 정부와 제약사가 함께 책임져야 할 책무이다.

 

2024년 12월 2일

한국환자단체연합회

(한국백혈병환우회, 한국GIST환우회, 한국신장암환우회, 암시민연대, 한국선천성심장병환우회, 한국건선협회, 한국1형당뇨병환우회, 한국신경내분비종양환우회, 한국PROS환자단체)