한국다케다제약은 지난 14일부터 15일, 서울신라호텔에서 국내 혈액질환 분야 석학들과 후천성 혈우병 A(AHA)의 최신 치료 지견에 대해 논의하는 ‘후천성 혈우병 A 엑스퍼트 서밋(AHA Expert Summit, 이하 ‘AHA 엑스퍼트 서밋’)’ 심포지엄을 진행하였다.

 

AHA 엑스퍼트 서밋은 국내 혈액질환 전문가들이 모여 후천성 혈우병 A의 진단 및 치료 과제, 혈액응고 8인자 제제 등 최신 치료 지견 및 사례를 공유하는 자리로, ▲세브란스병원 혈액내과 김진석 교수 ▲분당서울대학교병원 혈액종양내과 방수미 교수 ▲대구가톨릭대학교병원 혈액∙종양내과 배성화 교수가 각 세션의 좌장을 맡았다.

 

후천성 혈우병 A는 혈액응고 8인자에 대한 자가 면역 항체가 발생하여 후천적으로 출혈 관련 합병증이 생기는 희귀혈액질환이다. 선천성 혈우병과 달리 대개 급성으로 진행되고, 근육과 피부를 포함한 연조직에서 출혈이 더 자주 보고되는 것이 특징이다. 약 90%의 환자들에게서 출혈이 확인되며, 70-90% 환자에게서 즉각적인 조절이 필요한 중증 출혈이 발생한다. 선천성 혈우병 A와 달리 혈중 혈액응고 8인자의 농도로 질환의 중증도를 판단하기 어려워 출혈 예측과 진단 및 치료 지연에 대한 어려움이 있었으나, 최근 부족한 8인자를 직접적으로 대체하는 혈액응고 8인자 제제가 등장하면서 개별 맞춤 용량 치료가 가능해지는 등 국내 치료 환경이 크게 개선됐다.

 

이 날 개회와 함께 ‘후천성 혈우병 A의 진단 및 치료 과제 해결’ 세션의 좌장을 맡은 세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 “후천성 혈우병 A는 출혈 조절 및 예후 개선을 위해 신속한 진단과 출혈 시 적극적인 치료개입이 중요한데, 국내 여러 현실적인 문제로 인한 진단 지연과 이로 인한 적절한 치료 지연 위험이 문제로 지적되어왔다.”고 말했다. 이어 김 교수는 “치료는 대개 즉각적인 지혈 치료(Hemostasis treatment)와 정상적인 지혈 기능 회복을 위한 면역 억제 치료(Immunosuppressive therapy, IST)를 모두 시행하여야 한다. 특히 후천성 혈우병 A 항체는 선천성 혈우병 A 항체와 다른 특성을 보이기 때문에 지혈 치료 시 혈액응고 8인자 활성도(FVIII:C)나 항체 역가(Inhibitor titer)만으로 치료 방향을 결정하기보다는, 환자의 임상적인 출혈 경향(Clinical bleeding tendency)을 기반으로 판단하는 것이 중요하다”고 말했다.

 

이어 두 번째 세션 ‘후천성 혈우병 A 치료 결과 최적화’의 좌장을 맡은 분당서울대학교병원 혈액종양내과 방수미 교수는 “오비주르주는 8인자 모니터링이 가능한 약제로, 임상 데이터에 따르면 후천성 혈우병 A의 즉각적인 지혈 치료 측면에서 첫 투여 후 24시간 시점에 임상시험에 참여한 모든 환자에게서 초기 출혈에 대해 긍정적인 반응을 보였다. 또한 8인자 수치를 모니터링 할 수 있어 혈전 사건(Thrombotic events)도 보고되지 않았다. 이는 후천성 혈우병 A 환자에게 우회인자 약제가 아닌 8인자를 직접 대체함으로써 즉각적이고 효과적인 출혈 치료가 가능함을 시사한다”고 설명했다.

 

혈액응고 8인자 치료제인 오비주르주는 인간과 유사한 돼지 혈액응고 8인자에서 B-도메인을 제거하여 만든 유전자재조합 제제로, 체내 자가 면역 항체에 의해 쉽게 인식되지 않기 때문에 비활성화된 인간 혈액응고 8인자를 대신해 혈액응고와 출혈 조절을 돕는다. 성인 후천성 혈우병 A 환자를 대상으로 진행한 오비주르주의 전향적, 오픈라벨 2/3상 임상 연구 결과에 따르면, 오비주르주로 치료받은 모든 28명의 환자(100-95% CI: 88.1-100)가 첫 투여 후 24시간 시점에 평가 시 초기 출혈 에피소드에 대해 긍정적 반응을 보였다. 또한 오비주르주를 1차, 2차 치료에 투여 받은 환자군의 치료 성공률은 각각 94%(16/17), 73%(8/11)로, 오비주르주를 1차 치료제로 사용한 환자군에서 치료 성공률이 더 높았다.

 

한편, 둘째 날에는 대구가톨릭대학교병원 혈액∙종양내과 배성화 교수가 좌장을 맡아 ‘후천성 혈우병 A에서 장기적인 완전관해를 목표로 한 효과적인 치료법’에 대한 발표와 질의응답 토론이 진행됐다.

 

배성화 교수는 “후천성 혈우병 A는 완전관해에 도달한 이후에도 20%를 상회하는 재발률이 보고되는 질환으로, 자가 면역 치료 및 장기 모니터링 전략이 중요하다”며 “면역 억제와 지혈 치료 모두 주요 치료 목표일뿐 아니라 두 치료 효과가 상호 영향을 미치므로 더욱 전략적으로 접근해야 한다”고 강조했다. 이어서 “다양한 환자의 상태를 고려하여 개인마다 적절한 면역 억제 치료 접근이 필수적”이라고 덧붙였다.

 

한국다케다제약 희귀질환사업부 김나경 총괄은 “이번 AHA 엑스퍼트 서밋은 올해 2월 오비주르주 보험급여 이후 실제 진료현장에서 축적된 후천성 혈우병 A 치료에 대한 지식과 경험을 공유하고, 치료 성과 개선을 위해 다양한 전략을 논의하는 뜻 깊은 자리였다”며, “한국다케다제약은 앞으로도 후천성 혈우병 A를 비롯한 다양한 희귀질환 치료에서 혁신적인 의약품을 연구 및 개발하여 환자들에게 더 나은 치료 환경을 제공하기 위해 노력하겠다”고 말했다.(보도자료 출처 : 한국다케다제약)